Advanced Therapy Medical Products
ATMP står for Advanced Therapy Medicinal Products. På dansk taler vi ofte om avancerede terapier. Det er lægemidler, der bygger på gener, celler eller væv,
Hvad er ATMP'er?
Når vi bliver syge, skyldes det nogle gange, at noget helt grundlæggende i kroppen ikke fungerer, som det skal. Det kan være i vores gener, celler eller væv. ATMP’er er en ny type lægemidler, der tager udgangspunkt netop dér. I kroppens egne byggesten.
Hvor mange lægemidler hjælper kroppen ved at lindre symptomer eller bremse en sygdom, kan ATMP’er i nogle tilfælde arbejde mere direkte med det, der er galt. De kan for eksempel bruges til at ændre, reparere eller erstatte funktioner i kroppen, der er gået tabt eller ikke virker normalt.
Derfor er ATMP’er især relevante ved sygdomme, hvor der mangler gode behandlingsmuligheder. Det kan være visse kræftsygdomme, sjældne arvelige sygdomme eller sygdomme, hvor celler eller væv er blevet beskadiget.
Tre typer
Der findes tre hovedtyper af ATMP’er, som bygger på gener, celler eller væv. De har det til fælles, at de bruger biologisk materiale til at behandle sygdom.
Begreb fra EU
Nye avancerede terapier krævede fælles regler i EU.
Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) er EU’s fælles betegnelse for avancerede biologiske lægemidler baseret på gener, celler eller væv. Begrebet blev indført i EU-lovgivningen (Regulation (EC) No 1394/2007), fordi terapierne ikke passede ind i de eksisterende regler for traditionelle lægemidler.
Derfor skabte man en fælles europæisk ramme, der både beskytter patienterne og gør det muligt at udvikle og anvende de nye behandlinger.
Danmark står stærkt på ATMP-området
Danmark har et stærkt fundament for udvikling og implementering af avancerede terapier. Vi kombinerer højt specialiserede kliniske miljøer, unikke sundhedsdata og en velfungerende life science-sektor. Det skaber gode forudsætninger for at bringe nye behandlinger fra forskning til patient.
Stærke faglige miljøer
Danmark har et højt specialiseret sundhedsvæsen med stærke faglige miljøer på hospitaler og universiteter, som deltager aktivt i internationale samarbejder og på flere områder er førende i Europa. Det gør det muligt at udvikle og afprøve nye avancerede behandlinger tæt på patienterne.
Data og opfølgning
Danmark har solid erfaring med kliniske forsøg og forskning, der foregår tæt på patienterne. Samtidig gør vores sundhedsregistre og CPR-system det muligt at følge patienter i lang tid og dokumentere behandlingernes sikkerhed og effekt.
Samarbejde på tværs
Danmark har en stærk life science-sektor med erfaring i udvikling, produktion og implementering af ATMP’er. Samtidig har vi en lang tradition for samarbejde mellem hospitaler, forskere, myndigheder og virksomheder.
Fra europæisk godkendelse til behandling i Danmark
Før et nyt lægemiddel kan blive taget i brug i Danmark, skal det først godkendes på europæisk niveau. Det sker hos Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA), som gennemgår al dokumentation for lægemidlets kvalitet, effekt og sikkerhed.
Hvis EMA vurderer lægemidlet positivt, giver EU-Kommissionen en officiel tilladelse til at sælge lægemidlet. Det betyder, at det principielt kan bruges i alle EU-lande.
I Danmark er det Medicinrådet, som udarbejder anbefalinger af, hvilke nye lægemidler der skal være mulige standardbehandlinger på de danske sygehuse. Rådet vurderer, om der er et rimeligt forhold mellem den kliniske værdi af lægemidlet og omkostningerne ved behandling med lægemidlet.
Det danske sundhedsvæsen
Det danske sundhedsvæsen har til opgave at sørge for god, hurtig og tryg behandling af alle borgere - med høj kvalitet og lige adgang.
Hvert år er 9 ud af 10 danskere i kontakt med sundhedsvæsenet. Det kan være hos egen læge, på hospitalet, hos en speciallæge eller hos tandlægen.
Danmark bruger årligt omkring 150 mia. kr. på sundhedsvæsenet. Det meste er finansieret over skatten. Det betyder, at man som borger som udgangspunkt ikke selv betaler for at gå til læge eller blive behandlet på hospitalet.
Sundhedsvæsenet er fordelt mellem stat, regioner og kommuner. Staten fastsætter reglerne og har det overordnede ansvar. Regionerne driver hospitalerne og står for den specialiserede behandling. Kommunerne har ansvar for de nære sundhedstilbud som forebyggelse, pleje og genoptræning.
Anbefalede ATMP'er i Danmark
Her finder du en oversigt over de ATMP’er, som Medicinrådet har anbefalet i Danmark.
Axicabtagene ciloleucel (Yescarta)
Tisagenlecleucel (Kymriah)
Bruges ved B-celle akut lymfatisk leukæmi, som er en alvorlig blodkræft - især hos børn og unge, hvor sygdommen ikke reagerer på behandling eller er vendt tilbage.
Undertype: CAR-T
Hovedtype: GenterapiCiltacabtagene autoleucel (Carvykti)
Bruges ved knoglemarvskræft, som er vendt tilbage eller ikke længere reagerer på tidligere behandlinger (især lenalidomid). Knoglemarvskræft påvirker plasmaceller i knoglemarven og kan give blodmangel, smerter og infektionsrisiko.
Undertype: CAR-T
Hovedtype: GenterapiKilde: Medicinrådet:
Exagamglogene autotemcel (Casgevy)
Bruges ved transfusionsafhængig beta-talassæmi, en arvelig blodsygdom hvor kroppen ikke danner nok normalt hæmoglobin samt seglcelleanæmi, hvor de røde blodlegmer bliver stive og kan blokere små blodkar. Det kan give voldsomme smerteanfald, blodmangel og organskade.
Begge patientgrupper har ofte brug for regelmæssige blodtransfusioner hele livet.
Hovedtype: Genterapi
Undertype: ex vivo genredigeringKilde: Medicinrådet, seglcellesygdom
Kilde: Medicinrådet, Beta-talassæmi
Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix)
Bruges ved hæmofili B, en arvelig blødersygdom hvor kroppen mangler faktor IX. Patienterne kan få spontane eller langvarige blødninger og har ofte behov for forebyggende faktorbehandling.
Hovedtype: Genterap
Undertype: in-vivoKilde: Medicinrådet, hæmofili B
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)
Bruges ved spinal muskelatrofi hos spædbørn, en alvorlig arvelig muskelsvindsygdom. Sygdommen svækker musklerne og kan påvirke vejrtrækning og bevægelse tidligt i livet.
Hovedtype: Genterapi
Kilde: Medicinrådet, spinal muskelatrofiVoretigene neparvovec (Luxturna)
Bruges ved arveligt synstab på grund af RPE65-relateret nethindesygdom. Sygdommen giver gradvist dårligere syn og kan føre til alvorligt synstab eller blindhed.
Hovedtype: Genterapi
Kilde: Medicinrådet, nethindedystrofiLimbale stamceller (Holoclar)
(delvist anbefalet)
Bruges ved alvorlig limbal stamcellemangel efter kemiske eller fysiske øjenskader. Tilstanden gør, at øjets overflade ikke kan hele normalt og kan give svær synsnedsættelse.Hovedtype: Vævsteknologisk produkt
Kilde: Medicinrådet, limbal stamcellemangel
Et kig ind i fremtiden - ATMP'er på vej
Disse ATMP'er er ved at blive vurderet af EMA.
Adstiladrin | Genterapi | |||
Hvilken sygdom? | Hvordan virker det? | |||
Blærekræft (ikke-muskelinvasiv) med carcinoma in situ. En type blærekræft, hvor kræftcellerne ligger i blærens slimhinde og ikke har vokset ned i blærevæggens muskel. Behandles normalt med BCG-skylning (et tuberkulosevaccinederivat), men hos nogle patienter virker BCG ikke længere. Disse patienter har stået over for valget mellem fjernelse af hele blæren eller få andre muligheder. | Et harmløst virus bruges som "transportmiddel" til at levere et gen ind i blærens slimhindeceller. Genet får cellerne til selv at producere et immunstyrkende stof (interferon), som angriber kræften indefra. | |||
Hvem kan få det? | Hvor langt er processen? | |||
Voksne med blærekræft hvor BCG ikke længere virker. Behandling: Skylles ind i blæren via et kateter - én gang hver tredje måned. | EMA's lægemiddeludvalg (CHMP) har anbefalet, at lægemidlet godkendes. EU-Kommissionen træffer den endelige beslutning typisk inden for 2-3 måneder efter anbefalingen. | |||
Itvisma | Genterapi | |||
Hvilken sygdom? | Hvordan virker det? | |||
Spinal muskelatrofi (SMA) En sjælden, arvelig sygdom hvor nervecellerne, der styrer musklerne, langsomt dør. Det fører til tiltagende muskelsvaghed og i sværere tilfælde til problemer med at trække vejret og synke. | Et harmløst virus (AAV9) bruges som "transportmiddel" til at levere en sund kopi af et manglende eller defekt gen (SMN1) direkte ind i nervecellerne. Cellerne kan dermed producere det protein, de mangler. Behandlingen gives kun én gang. | |||
Hvem kan få det? | Hvor langt er processen? | |||
Børn fra 2 år, unge og voksne med SMA | EMA's lægemiddeludvalg (CHMP) har anbefalet, at lægemidlet godkendes. |
Zopapogene imadenovec | Genterapi (immunterapi) | |||
Hvilken sygdom? | Hvordan virker det? | |||
Tilbagevendende vorter i luftvejene (RRP) En sjælden sygdom, hvor HPV-virus (type 6 eller 11) giver gentagne, godartede vorter i strubehoved, luftrør og lunger. Vorterne hindrer vejrtrækningen og kræver hyppige operationer. Nogle patienter må opereres flere gange om året. Der har hidtil ikke været en medicinsk behandling. | Et harmløst virus bruges til at "vise" immunsystemet, hvordan HPV-virussens proteiner ser ud. Immunsystemet lærer dermed at genkende og angribe de celler, der er inficeret med HPV. | |||
Hvem kan få det? | Hvor langt er processen? | |||
Voksne med RRP, der har brug for hyppige operationer. Behandling: Fire indsprøjtninger under huden over 12 uger. | EMA er begyndt deres første gennemgang af dokumentationen. Der er typisk 1-2 år til en eventuel anbefaling. | |||
TIL-celleterapi (lifileucel) | Celleterapi | |||
Hvilken sygdom? | Hvordan virker det? | |||
Fremskreden modermærkekræft (melanom) Den alvorligste form for hudkræft, som har spredt sig til andre dele af kroppen. Behandles normalt med immunterapi (såkaldte checkpoint-hæmmere) og evt. målrettet behandling, men hos en del patienter holder sygdommen op med at reagere, og der er begrænsede behandlingsmuligheder tilbage. | Patientens egne immunceller hentes ud af tumoren ved en operation, opformeres i laboratoriet til milliarder af kræftbekæmpende celler, og gives derefter tilbage til patienten via en blodtransfusion. Patientens eget immunsystem bliver dermed en "skræddersyet" behandling. | |||
Hvem kan få det? | Hvor langt er processen? | |||
Voksne med fremskreden melanom, hvor anden behandling ikke længere virker. Behandling: | EMA er begyndt deres første gennemgang. | |||
Zamtocabtagene autoleucel | CAR-T-celleterapi (genterapi + celleterapi) | |||
Hvilken sygdom? | Hvordan virker det? | |||
Forventet: kræft i lymfesystemet (B-cellekræft) Denne CAR-T-terapi er rettet mod B-cellekræftformer. Det vil sige kræft i de hvide blodlegemer, der producerer antistoffer. Det dækker bl.a. visse former for lymfekræft og leukæmi. CAR-T anvendes typisk, når kemoterapi og anden behandling ikke længere virker. | Patientens egne T-celler (en type immunceller) hentes ud, modificeres genetisk i laboratoriet så de får en kunstig "radar" (CAR), der kan genkende kræftceller, opformeres og gives tilbage til patienten. Cellerne jagter derefter kræftcellerne i kroppen. | |||
Hvem kan få det? | Hvor langt er processen? | |||
Forventet: voksne med visse B-cellekræftformer (præcis indikation fastlægges). Behandling: Engangsbehandling: blodprøve for at hente celler, ca. 3-4 ugers laboratoriearbejde, derefter infusion. | EMA er begyndt deres første gennemgang. |
Denne oversigt er udarbejdet på Amgros' Horizon Scanning fra april 2026 samt offentligt tilgængelige oplysninger fra EMA og FDA. De angivne tidspunkter er estimater og kan ændre sig.
Her udvikles og afprøves avancerede terapier
Danmark har stærke miljøer for avancerede terapier – fra forskning i laboratoriet til de første kliniske studier med patienter.
CCIT (Center for Cancer Immune Therapy, Herlev Hospital)
CCIT har en stærk national position og en stadigt mere synlig europæisk profil inden for avancerede kræft immunterapier. Centeret er kendetegnet ved en integreret opbygning med laboratorieforskning, GMP kompatibel celleproduktion og tidlig klinisk afprøvning, som gør det muligt hurtigt at omsætte viden mellem forskning og patientbehandling og understøtter udvikling og klinisk translation af næste generations celleterapier, herunder T cellebaserede behandlinger.
Rigshospitalet
Rigshospitalet er Danmarks førende tertiære hospital og leverer avanceret behandling og forskning til en stor målgruppe for avancerede terapier, med mere end 900 patienter behandlet på tværs af 13 afdelinger og 8 specialer. Hospitalet har solid erfaring med tidlige kliniske forsøg og klinisk implementering af ATMP’er og fungerer både som sponsor og som forsøgssted for en række akademiske og industriinitierede studier. Forskningsområder omfatter bl.a. CAR T celleterapi i hæmatologi og pædiatri, genterapi ved neurologiske sygdomme samt mesenkymale stamcellebaserede tilgange til hjertets regeneration.
Aalborg Universitetshospital
Aalborg Universitetshospital har etableret en enhed for kliniske forsøg, som understøtter både kommercielle og ikke kommercielle studier og tilbyder GCP monitorering til de ikke kommercielle. Enheden er en del af Aalborg Hospital Science and Innovation Center og giver forskere én samlet indgang til vejledning og støtte til prækliniske forsøg, kliniske forsøg og innovation. Præklinisk forskning omfatter bl.a. diagnostik og monitorering i immunterapi med moderne teknikker inden for genredigering, sekventering og PCR.
Fase IV enheder (Københavns Universitet/Bispebjerg Hospital, Syddansk Universitet og Aarhus Universitet)
Københavns Universitet (Bispebjerg Hospital), Syddansk Universitet og Aarhus Universitet har dedikerede fase IV enheder. Danmark er internationalt stærk i registerbaseret lægemiddelforskning med dokumenteret ekspertise i farmakoepidemiologi og post authorisation studier til både EMA og FDA.
Novo Nordisk Foundation Center for Stem Cell Medicine (reNEW) (Københavns Universitet)
reNEW er etableret med en bevilling på over €300 mio. fra Novo Nordisk Fonden og fokuserer på stamcellemedicin og regenerative terapier herunder også sociale og etiske aspekter af ATMP-behandlinger.
CITCO (Centre for Cellular ImmunoTherapy of Haematological Cancer, Odense Universitetshospital, OUH)
CITCO er blandt de førende miljøer inden for chimer antigen receptor terapi (CAR) og T celle engineering med fokus på in vivo levering af terapeutiske produkter.
Odense Universitetshospital (OUH)
OUH er et af Danmarks største forsøgssteder for CAR T celleterapi og stamcelleterapi med flere igangværende protokoller både kommercielle og hospitalets egne ATMP’er. Hospitalet har adgang til store cleanroom faciliteter til klinisk produktion af CAR T og planlægger desuden et vektorlaboratorium. OUH og Syddansk Universitet indgår i flere lokale og nationale partnerskaber med danske og internationale medico og pharmavirksomheder, bl.a. AstraZeneca (Göteborg), AlphaLyse (Odense) og Samplix (Birkerød) samt innovationsnetværket Life Science Fyn.
CeBIL (Center for Advanced Studies in Bioscience Innovation Law, Københavns Universitet)
CeBIL er et tværfagligt forskningscenter med fokus på regulering, incitamenter og politikker for ATMP’er samt beslægtede områder som lægemidler til sjældne sygdomme, personlig medicin, produktion af biologiske lægemidler, sundhedsdata og teknologioverførsel.
CGCT (Center for Gene and Cellular Therapy, Aarhus Universitet, AU)
CGCT fokuserer på regenerativ medicin og immunmodulation med mesenkymale stamceller (MSC). Centeret har igangværende kliniske ATMP forsøg på tre indikationer og yderligere to under godkendelse – primært tidlige fase forsøg og investigator drevne studier – samt prækliniske forløb inden for genredigering af hæmatopoietiske stamceller.
Aarhus Universitetshospital (AUH)
AUH er stærkt engageret i udvikling og translation af avancerede terapier, forankret i det tætte samarbejde mellem CGCT og Aarhus Universitet. AUH gennemfører flere investigator initierede ATMP forsøg, herunder CRISPR baserede terapier og udvikling af næste generations CAR T, og bidrager internationalt gennem deltagelse i bl.a. European University Hospital Alliance og Join4ATMP.